癌症药物(120万一针即可杀死癌细胞)
亨利(化名)只有一岁多时,父母注意到他的 左侧脸肿胀 。
着急的父母带着他来到医院进行活检。
经过医生的诊断,亨利脸上的肿块基本可以诊断为:这是一种非常罕见的,快速生长的肿瘤,具有特定的遗传变化,称为 NTRK基因融合 。
医生尝试了多种方案进行治疗,但是仍然没什么效果,肿瘤还是无法切除。
后来,亨利在医生的指导下,服用了一种“神药”,一切都发生了改变。
在一个月内, 肿瘤开始神奇般地缩小 ,亨利的父母得知这个好消息后,立刻带着孩子开展进一步的治疗……三月后,肿瘤已经缩水70%。
2020年入组中山大学肿瘤防治中心的一项研究发现, 患者口服TRK抑制剂后,肿瘤一周内能迅速缩小 。
NTRK基因融合是泛实体瘤中罕见的 致癌驱动因素 ,TRK则是蛋白叫法(NTRK基因编码TRK蛋白)。
如果染色体内或染色体间发生重排,导致NTRK基因家族与其他基因发生融合,便会 激活TRK蛋白的结构性 ,过度激活便容易发生肿瘤。
恶性肿瘤转机:拉罗替尼在中国获批上市
值得振奋的是,2022年4月13日,全球首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药(拉罗替尼)终于获得中国国家药品监督管理局批准,正式上市。
研究表明,拉罗替尼可治疗成人和儿童肿瘤25种存在NTRK融合的不同的肿瘤类型。
换言之,久治难俞的癌症病友,可以先做基因检测,只要基因检测存在有NTRK融合的情况,不管是什么类型、早期还是晚期、儿童还是成年人,大都可以在医生的指导下,尝试服用拉罗替尼,进行药物治疗。
NTRK基因融合是多种成人和儿童肿瘤的 致癌驱动因子 ,在某些罕见的儿童群体中肿瘤发生率较高。
根据最新的拉罗替尼治疗的数据显示,拉罗替尼对大多数的瘤种都有着很明显的疗效。
一位年仅一岁,有眼底肿瘤的患者,他整个眼球突出,经历手术后仍然有复发的情况,医生医生让他接受拉罗替尼的药物治疗,一个疗程后病情出现好转,两个疗程下来, 患者的眼球明显有回缩的情况 。
2022年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会公布了拉罗替尼最新研究数据:截止到2021年7月,拉罗替尼治疗NTRK基因融合的儿童实体瘤患者客观缓解率(ORR)为84%,中位持续缓解时间(DoR)和无进展生存期(PFS)分别为43.3和37.4个月;48个月的生存率为93%。
这意味着,拉罗替尼在NTRK基因融合儿童实体瘤患者中,有着 快速且持久的疗效以及良好的安全性 。
拉罗替尼口服液更适合儿童服用
由于考虑到儿童的用药需要,拉罗替尼在剂型设计上设计了口服液和胶囊两种,口服液吸收和起效速度都很快,一来避免了儿童因吞咽困难而增加窒息等风险,二来口服液比起胶囊更容易被儿童群体接受,方便了儿童患者的日常生活。
拉罗替尼这款“传奇”神药有个硬性条件,患者体内必须含有NTRK基因融合,并且只能是融合,NTRK突变或扩增都不适合。NTRK基因融合在医学上比较罕见,出现3种情况可以做NTRK基因融合的检测:
1.不存在其他驱动基因癌基因突变
当所有的实体瘤除了NTRK基因融合之外,不存在其他驱动基因癌基因突变的时候,可以试试检测,或许有一线生机。而NTRK基因融合 取决于肿瘤的类型 ,常见高频NTRK基因融合(儿童肿瘤及罕见肿瘤等)。
2.传统治疗方法无效
用传统治疗方法不能治愈的患者,患者传统治疗方法对患者身体损伤太大的情况下建议做NTRK基因融合。
3.有明显疗效
在使用拉罗替尼治疗后有明显进展的患者,应该进行NTRK基因融合并确定是否耐药突变,如果有耐药突变的情况,可以尝试使用二代TRK抑制剂。
癌症在发病早期往往很难排查出来,尤其是罕见的癌症。NTRK基因融合虽然很可怕,但始终是较为罕见的,患者群体主要是儿童,不必过分担忧。同时,TRK抑制剂也给患者在治疗上带来很大的信心。 #癌症#
参考文献:
[1]Bazhenova L, Lokker A, SniderJ, et al. TRK fusion cancer:patient characteristics and survival analysis in the real-worldsetting. Targeted Oncol. 2021;16(3):389-399.
[2]Bridgewater J, Jiao X, Parimi M, et al. Abstract 394: prognosis andmolecular characteristics of patients with TRK fusion cancer in the 100,000 Genomes Project. Cancer Res. 2021;81(suppl 13).
[3]Westphalen CB, Krebs MG, LeTourneau C, et al. Genomic context of NTRK1/2/3fusion-positive tumours from a large real-world population. NPJ PrecisOncol. 2021;5(1):69.
[4]拉罗替尼——全球首个包括儿童适应症的不限瘤种实体瘤精准靶向药.中国医学自然报.2022-06-24
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